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不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可以在DNA 或mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如RAS、AKT、MYC 等。
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