• 基因治疗技术实现了在基因层⾯上的治疗,不同于⽬前使⽤的治疗⼿段,在特定适应症中显⽰出独特的性质与优势;
• 基因治疗的重要技术壁垒之⼀为病毒载体的选择、构建、修饰及⽣产,病毒载体的质量将⼤⼤影响治疗效果以及安全性;
• 我国基因治疗⾏业开始起步,已经有多家公司分别在特定种类疾病,如遗传病、⾎液类疾病、眼科、肌⾁及神经系统适应症中显⽰出治疗潜⼒,整体说来较为分散;
• 不同于药物研发过程,基因治疗的CDMO外包率更⾼,预计基因治疗⾏业的CDMO市场将随着基因治疗⾏业的发展⽽增长;
• 预计在2028年前后,我国的基因治疗⾏业规模将达到1,000亿⼈民币规模,且国内外差距将逐渐缩⼩;
• 风险提⽰:病毒载体整合后潜在致癌风险;研发失败风险;新产品研发及注册风险;⾏业政策变动风险;市场竞争格局变动风险;专利变动风险等
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