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CGT是将治疗性基因导入人体目标细胞，以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用。当目的基因被导入到靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中表达，起到治疗疾病的作用。
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