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RNA 靶向药物有望成为继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。全球生物制药工业开始于19 世纪末，先后经历小分子化合物、重组蛋白药物（包含多肽类、抗体类药物）等产业革命浪潮。根据Nature Reviews Drug Discovery 披露，目前全球已批准的药物可以与约700 种蛋白质（由约0.05%的基因组所编码）相互作用，然而在人体疾病相关的致病蛋白中，大约超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点.
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